Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), liderados por la profesora Fàtima Bosch, han demostrado por primera vez que es posible curar la diabetes en animales grandes con un solo tratamiento mediante terapia génica. Según publican esta semana en Diabetes, después de un solo tratamiento de terapia génica los perros recuperan su estado de salud y dejan de padecer los síntomas de la diabetes. El seguimiento se ha realizado durante más de cuatro años en algunos ejemplares, y en ningún caso han reaparecido los síntomas de la enfermedad.
La terapia es muy poco invasiva,consiste en una sola sesión de diversas inyecciones en las patas traseras del animal mediante agujas sencillas, utilizadas comúnmente en tratamientos de estética. Mediante estas inyecciones se introducen vectores de terapia génica con un doble objetivo: expresar el gen de la insulina, por un lado, y de la glucoquinasa, por otro. La glucoquinasa, una enzima, actúa como un regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan simultáneamente hacen la función de un «sensor de glucosa», consiguiendo una regulación automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo así la hiperglucemia diabética (el exceso de glucosa asociado a la enfermedad).
Este tipo de terapia ya había sido ensayada en ratones con anterioridad por el mismo grupo de investigadores, pero los excelentes resultados obtenidos por primera vez con animales grandes sientan las bases para la transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y a su futura aplicación en pacientes diabéticos.
La terapia es muy poco invasiva,consiste en una sola sesión de diversas inyecciones en las patas traseras del animal mediante agujas sencillas, utilizadas comúnmente en tratamientos de estética. Mediante estas inyecciones se introducen vectores de terapia génica con un doble objetivo: expresar el gen de la insulina, por un lado, y de la glucoquinasa, por otro. La glucoquinasa, una enzima, actúa como un regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan simultáneamente hacen la función de un «sensor de glucosa», consiguiendo una regulación automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo así la hiperglucemia diabética (el exceso de glucosa asociado a la enfermedad).
Este tipo de terapia ya había sido ensayada en ratones con anterioridad por el mismo grupo de investigadores, pero los excelentes resultados obtenidos por primera vez con animales grandes sientan las bases para la transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y a su futura aplicación en pacientes diabéticos.
Segura y efectiva
El estudio provee abundantes datos que avalan la seguridad del tratamiento con terapia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) en perros diabéticos. La terapia ha demostrado ser segura y efectiva: se basa en la transferencia de dos genes al músculo de animales adultos usando una nueva generación de vectores muy seguros denominados vectores adenoasociados. Estos vectores derivan de virus no patógenos, son ampliamente usados en terapia génica, y han demostrado éxito en el tratamiento varias enfermedades.
El estudio provee abundantes datos que avalan la seguridad del tratamiento con terapia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) en perros diabéticos. La terapia ha demostrado ser segura y efectiva: se basa en la transferencia de dos genes al músculo de animales adultos usando una nueva generación de vectores muy seguros denominados vectores adenoasociados. Estos vectores derivan de virus no patógenos, son ampliamente usados en terapia génica, y han demostrado éxito en el tratamiento varias enfermedades.
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